8e symposium international sur la NBIA

Le 8e Symposium international sur la NBIA a attiré 160 participants de 26 pays. Le nombre record de participants comprenait des scientifiques et des cliniciens de renommée mondiale de la NBIA ainsi que des personnes qui se sont récemment impliquées dans la recherche et les soins de la NBIA.

Le comité directeur scientifique du symposium était dirigé par le Dr Thomas Klopstock de l'Université Ludwig-Maximilians de Munich en Allemagne et comprenait les Drs. Susan Hayflick de l'Oregon Health & Science University à Portland, Valeria Tiranti de la Fondation Neurological Institute C. Besta à Milan, Italie, et Agnès Rötig de l'Institut Imagine à Paris, France. Partenaires de plaidoyer laïcs Fatemeh Mollet de NBIA Suisse, Markus Nielbock de Hoffnungsbaum e. V. d'Allemagne et Patricia Wood de la NBIA Disorders Association aux États-Unis étaient également membres du comité.

Organisé par NBIA Suisse associé à l'Université Ludwig-Maximilians de Munich en Allemagne, l'ordre du jour quotidien comprenait des conférences de chercheurs expérimentés de longue date de NBIA et des membres de leur équipe dans lesquelles ils ont fourni des mises à jour sur la recherche. De plus, des chercheurs nouvellement arrivés dans la communauté NBIA ayant une expertise dans les thérapies de pointe ont partagé et contribué à l'échange d'idées.

Conférenciers

Discours d’ouverture

Roland Lill, Marburg (Allemagne)

Professeur confirmé

Lena Burbulla, Munich (Allemagne)
David Devos, Lille (France)
Ivano Di Meo, Milan (Italie)
Dario Finazzi, Brescia (Italie)
Barbara Gnutti, Brescia (Italie)
Paola Goffrini, Parma (Italie)
Penelope Hogarth, Portland (USA)
Arcangela Iuso, Munich (Allemagne)
Suzanne Jackowski, Memphis (USA)
Hana Kolarova, Prague (République tchèche)
Manju Kurian, London (UK)
Sonia Levi, Milan (Italie)
Mario Mauthe, Groningen (Pays-Bas)
Tassula Proikas-Cezanne, Tübingen (Allemagne)
Ahad Rahim, London (UK)
Agnès Rötig, Paris (France)
Hein Schepers, Groningen (Pays-Bas)
Susanne A. Schneider, Munich (Allemagne)
Sunita Venkateswaran, Ottawa (Canada)
Zhihao Wu, Dallas (USA)

Programme

Chaque jour, des séances spécialisées se sont concentrées sur les troubles NBIA les plus courants - PKAN, CoPAN, MPAN, BPAN, PLAN/INAD et FAHN - mais les discussions sur les troubles individuels avaient un intérêt primordial pour tous les troubles NBIA.

Dans l'ensemble, cinq sujets inter-maladies se sont cristallisés en tant que points focaux de discussion :

- Déchiffrer les mécanismes pathochimiques biochimiques des maladies, obtenant ainsi de nouvelles idées pour de nouvelles thérapies potentielles
- Explorer le potentiel des thérapies géniques, à petites molécules et cellulaires dans le traitement des troubles NBIA
- Génération de modèles animaux et cellulaires différenciés appropriés pour les tests précliniques
- Réalisation d'études d'histoire naturelle et développement d'échelles d'évaluation appropriées spécifiques au sous-type comme condition préalable aux essais cliniques
- Conduite d'essais cliniques, à venir ou déjà en cours, et exigences pour les mettre en œuvre.

Tous s'accordent à dire qu'un financement suffisant reste un obstacle majeur face aux différentes approches scientifiques qui restent à explorer. Quelle que soit l'approche thérapeutique choisie pour le traitement, les chercheurs ont partagé le point de vue selon lequel les études d'histoire naturelle ne peuvent pas commencer suffisamment tôt en parallèle avec d'autres recherches pour disposer de paramètres cliniques significatifs permettant de se préparer aux essais cliniques.

Des représentants de patients des 10 membres de l'Alliance NBIA étaient présents, ainsi que sept organisations dédiées à un trouble NBIA spécifique. Des entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques étaient également représentées. Ils ont entendu 37 exposés scientifiques et six exposés éclairs et ont pu poser des questions après chaque présentation. De plus, chaque journée s'est ouverte avec un représentant des patients qui a prononcé une allocution de bienvenue qui a partagé le point de vue des patients et a reconnu et encouragé le travail de la communauté scientifique de l'NBIA.

Chaque journée s'est terminée par une discussion animée ouverte à tous les participants sur les besoins urgents et les prochaines étapes dans les sous-types NBIA couverts dans les présentations. Ces tables rondes ont attiré entre 50 et 75 participants.

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