داروی دفريپرون Deferiprone

مجموع داده‌ ها در مورد اثرات Deferiprone (با نام تجاری Ferriprox) در گروه های متعددی از بیماران بار دیگر علاقه به عامل چنگكدارِ آهن iron chelating agent را در پژوهشگران برانگیخته است.
در گذشته نیز عامل چنگكدار يا جذب كننده آهن بدون اینکه فواید روشنی به بار آورده باشد مورد آزمایش قرار گرفته است. تا همین اواخر ایجاد فقر آهن سیستمیک ( آهن لازمه بدن) قبل از آشکار شدن هرگونه سودمندی عصبی
Copyright, Source: www.tircon.eu
بالینی، هر گونه مطالعه اي را در این زمینه محدود می‌ساخت. دفريپرون برخلاف داروهای پیشین از سد خون و مغز عبور کرده و آهن میان سلولی را خارج می‌سازد:
به منظور بررسی این موضوع که آیا دفريپرون می‌تواند از طریق مصرف خوراکی، آهن مغز را خارج سازد یک مطالعه بالینی در حال انجام است. در خلال این مطالعه با انجام معاینات بالینی باید معلوم گردد که آیا دفريپرون Deferiprone بر سیر بیماری تحلیل رفتگی عصبی از نوع PKAN=Pantothenate kinase-associated Neurodegeneration که یکی از آشكال بیماری NBIA است ، تأثيري دارد یا خیر. این دارو به مدت هجده ماه در نود (٩٠) بیمار مورد آزمایش قرار می‌گیرد. مطالعه مزبور در پنج مرکز واقع در مونیخ (آلمان)، ورشو (لهستان)، میلان (ایتالیا)، نیوکاسل (انگلستان) و اوکلند (کالیفرنیا در ایالات متحده) انجام می‌شود.

این نوع مطالعه را که اصطلاحاً به آن مطالعه استاندارد طلایی می‌گویند شامل : گروهِ شاهد که دارو نما مصرف می‌کنند، روش تصادفی و بی‌نام مضاعف، ميباشند. منظور از گروه شاهد و دارو نما این است که در جریان مطالعه، Deferiprone را با یک دارونما مقایسه می‌کند. دارونما کاملا شبیه Deferiprone است اما حاوی هیچ مادة موثري نیست. شرکت‌کنندگان در این مطالعه، احتمال دو بر سه براي دریافت داروی Deferiprone و احتمال یک بر سه براي دریافت دارونما را دارند.
٢٥
انتخاب به صورت تصادفی، طبق یک فهرست تصادفی تولید شده توسط کامپیوتر، انجام می‌شود. طبق این فهرست، هر بیمار را در یکی از دو گروه، دریافت کننده دارونما یا دفريپرون، قرار می‌دهند. برای ارزیابی کامل اثرات درمانی و عوارض جانبی دفريپرون لازم است دارو را با یک گروه شاهد که دارونما دریافت می‌کند، مورد مقایسه قرار دهند. منظور از بی‌نام مضاعف آن است که بیمار و پزشکان نمی‌دانند که بیمار مورد مطالعه در کدام یک از دو گروه یاد شده قرار دارند. برای گردآوری عینی داده‌های پژوهش، رعایت این شرط ضروری است.

شرکت‌کنندگان در این پژوهش در سنین چهار سالگی تا بزرگسالی هستند و باید ابتلای آنان به بیماری PKAN با آزمایش ژنتیکی مورد تأیید قرار گرفته باشد.

بنا به گفته خانم نانسی سوئیترز Nancy Sweeters، هماهنگ کننده سایت پژوهشی مزبور در بیمارستان کودکان و مرکز پژوهش اوکلند، فرایند غربالگری، شامل امضایِ یک رضایت‌نامه ساده است که اجازه انتشار برخی اطلاعات پزشکی را می‌دهد. این اطلاعات شامل تأییدیه آزمایشگاه مبنی بر تشخیص ژنتیکی بیماری PKAN، سابقه پزشکی، داروهای مصرفی کنونی بیمار و نتایج شمارش کامل گلبولهای خونی طی یک سال گذشته است.

در حال حاضر كه فاز سوم مطالعه که به رهبری دکتر الیوت ویچینسکی در سایت آمریکا انجام می‌شود، قرار است چهل نفر را ثبت نام کنند. سایت‌های دیگر در اروپا نیز پنجاه بیمار دیگر را ثبت‌نام خواهند کرد تا جمع آنها به نود نفر برسد.

بودجه این تحقیقات در آمریکا و اروپا توسط اتحادیه اروپا از طريق بودجه كمك مالي تيركُن TIRCON
Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration تأمین می‌شود. اداره مواد خوراکی و دارویی آمریکا نیز بودجه بخشی از مطالعه را در آمریکا را تقبل کرده است. شرکت داروسازی آپوفارما .ApoPharma Inc داروی دفريپرون و دارونماهای مورد نیاز کلیه سایت‌ها را تأمین می‌کند. سازمان پژوهشی طرف قرارداد نظارت بر این تحقیقات را به عهده دارد. از شرکت‌کنندگان در سایت آمریکا خواسته شده است در طول مطالعه ٦ بار به اوکلند سفر کنند که هزینه ایاب و ذهاب و اقامت به عهده پروژه تحقیقاتی است.

در صورتی که نتایج اين مطالعات مثبت باشد، داروی دفريپرون به کلیه شرکت ‌کنندگان به صورت رایگان داده خواهد شد.
در آمریکا تا زمانی که اداره مواد خوراکی و دارویی این دارو را مورد تأیید قرار دهد، ارائه رایگان دارو ادامه خواهد يافت.
براي اطلاعات كاملتر در مورد اين مطالعه باليني ميتوانيد به متن انگليسي اين ترجمه و يا به آدرسهاي زيل مراجعه نماييد: