Deferiprone

Eisenchelatbildung

Das Interesse an Eisenchelatbildung ist wieder gestiegen, da sich bei mehreren Betroffenen Daten zu Deferipron (Ferriprox®) angesammelt haben. Eisenchelatbildner wurden in der Vergangenheit ohne klaren Nutzen ausprobiert. Bis vor kurzem waren Studien durch die Entwicklung eines systemischen Eisenmangels begrenzt, bevor klinische neurologische Vorteile erkennbar wurden. Im Gegensatz zu früheren Medikamenten passiert Deferipron die Blut-Hirn-Schranke und entfernt intrazelluläres Eisen.

In einer klinischen Studie wird untersucht, ob das eisenchelatisierende Medikament Deferipron das Gehirneisen durch oral eingenommene Medikamente entfernen kann. Klinische Untersuchungen während der Studie sollen aufzeigen, ob Deferipron einen Einfluss auf den Verlauf der Pantothenatkinase-assoziierten Neurodegeneration (PKAN) hat, einer Form von NBIA.

Das Medikament wird 18 Monate lang bei 90 Patienten getestet. Die Studie wird an fünf Zentren durchgeführt: München (Deutschland), Warschau (Polen), Mailand (Italien), Newcastle (Grossbritannien) und Oakland ( (USA).

Es ist eine Goldstandardstudie: randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert. „Placebo-kontrolliert“ bedeutet, dass Deferipron im Rahmen dieser Studie mit einem Placebo verglichen wird. Ein Placebo sieht identisch mit dem Deferipron aus, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Die Studienteilnehmer haben eine Chance von 2:3, Deferipron zu erhalten, und eine Chance von 1:3, das Placebo zu erhalten. Die Auswahl erfolgt nach Zufallsprinzip.

„Randomisierung“ erfolgt gemäß einer computergenerierten Randomisierungsliste. Jeder Patient würde gemäß dieser Liste entweder einer Placebo- oder einer Deferipron-Gruppe zugeordnet. Es ist notwendig, das Medikament mit einer Placebogruppe zu vergleichen, um die Wirkungen und Nebenwirkungen von Deferipron vollständig bewerten zu können.

„Doppelblindheit“ bedeutet, dass weder der Patient noch die Ärzte wissen, in welcher Gruppe sich der Patient befindet. Dies ist für eine objektive Erfassung von Studiendaten erforderlich.

Die Studienteilnehmer sind zwischen 4 Jahre und dem Erwachsenenalter und müssen an einer PKAN-Krankheit leiden, die durch Gentests bestätigt wurde.

Nancy Sweeters, Studienkoordinatorin für den US-amerikanischen Standort im Kinderkrankenhaus und Forschungszentrum Oakland, sagt, dass der Screening-Prozess die Unterzeichnung eines vereinfachten Einverständniserklärungsformulars beinhaltet, das die Veröffentlichung einiger medizinischer Informationen ermöglicht. Diese Informationen umfassen die Laborbestätigung einer genetischen Diagnose von PKAN, Anamnese, aktuelle Medikamente und Ergebnisse eines vollständigen Blutbildes, das im vergangenen Jahr entnommen wurde.

Unter der Leitung von Dr. Elliott Vichinsky am Standort in den USA sollen in der Phase-III-Studie 40 Patienten einbezogen werden. An den anderen Standorten in Europa werden weitere 50 Patienten von insgesamt 90 Patienten aufgenommen.

Die Europäische Union finanziert die Studie in den USA und in Europa mit einem Zuschuss namens TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration). Darüber hinaus finanziert die US-amerikanische Food and Drug Administration einen Teil der Studie in den USA. Das Pharmaunternehmen ApoPharma Inc. stellt Deferipron und Placebo für alle Standorte bereit und ist die Vertragsforschungsorganisation, die die Studie überwachen wird.

US-Teilnehmer müssen während des Versuchs sechs Mal nach Oakland reisen, wobei für jeden Besuch Transport und Unterkunft vergütet werden.

Wenn die Versuchsergebnisse positiv sind, wird allen Teilnehmern kostenlos Deferipron angeboten. In den USA wird dies so lange dauern, bis die FDA das Medikament für PKAN genehmigt.

U.S. Clinical Trial Center:
Children’s Hospital & Research Center Oakland

Dr. Elliott Vichinsky, PI
evichinsky@mail.cho.org

Nancy Sweeters, Studienkoordinatorin
Nsweeters@mail.cho.org
Tel. 510-428-3000

Weitere Informationen zu Deferiprone

Artikel aus dem Kinderkrankenhaus & Forschungszentrum Oakland „PEDS News“:
„Mama hat das Mittel gefunden, das das Leben ihres Sohnes verändert“

Artikel lesen

Artikel aus dem NBIA Newsletter:
„Deferiprone klinische Studie läuft und ist gut gestartet“

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Informationen zur klinischen TIRCON-Studie:

TIRCON („Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration“) ist ein Forschungskonsortium, das 13 Partner aus 8 Ländern umfasst und von der EU im Rahmen des RP7 finanziert wird. Das Projekt dauerte von November 2011 bis Oktober 2015. TIRCON brachte das vorhandene herausragende, aber verstreute Fachwissen in der NBIA-Forschung und -Pflege in ganz Europa und auf internationaler Ebene zusammen. Das Projekt baute ein strukturiertes Netzwerk auf, um die Diagnose und Behandlung von NBIA zu verbessern, das über das Projektende hinaus besteht.

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